메디칼타임즈=허성규 기자국내 주식계의 큰 손인 국민연금공단이 국내 제약사에 대한 투자를 이어가면서 해당 기업에 대한 관심이 높아지고 있다.일단 지분이 크게 늘어난 곳은 한미약품과 HK이노엔, 한올바이오파마 등으로 특히 한올바이오파마의 경우 11.53%까지 지분을 늘려 배경에 이목이 쏠리고 있다.국민연금공단이 올해도 제약바이오주에 대한 투자를 이어가면서 해당 종목에 대한 관심이 높아지고 있다.8일 국민연금공단은 최근 의료용 물질 및 의약품 제조업종에 대한 주식 등의 대량보유상황 보고서를 공시했다.국민연금공단이 제약사 등에 투자한 지분에 대한 정보 공시로 연말 연초에 정리 된 내용을 확인할 수 있다.올해도 국민연금공단은 제약바이오 종목에 관심을 보이며 이에 대한 투자를 꾸준히 진행하고 있는 상태다.공시를 살펴보면 이번에 해당 업종에서 주식 보유 상황이 변경된 기업은 지주사를 포함해 총 10개사.이번에 공시 된 기업은 셀트리온, 종근당과 종근당홀딩스, 유한양행, 한올바이오파마, 파미셀, 에이비엘바이오, HK이노엔, 에스티팜 등이다.이들 10개사에 대해서 국민연금공단은 6개사는 보유 지분을 줄였지만 4개사는 보유 지분을 확대한 것으로 파악된다.보유 지분을 줄인 기업들을 먼저 살펴보면  에스티팜의 경우 기존 5.07%에서 4%로 1.07%p를 축소했다.이어 파미셀을 5.12%에서 4.06%로 1.06%p 줄였고, 유한양행 역시 10.8%에서 9.79%로 1.01%p 지분을 줄였다.여기에 종근당홀딩스에 대해서도 1%p를 줄여 5.42%가 됐고, 에이비엘바이오에 대해서는 0.05%를 줄여 5.01%를 보유하게 됐다.셀트리온의 경우 합병 등에 따라 지분이 줄어든 것으로 기존 7.43%에서 5.22%로 2.21%p가 감소했다. 반면 지분을 확대한 경우를 살펴보면 종근당은 8.34%에서 8.35로 0.01%p를 추가하는데 그쳤으나 한미약품은 9.87%에서 10.98%로 1.11%p 지분을 확대했다.또한 한올바이오파마의 경우 기존 9.5%에서 2.03%p 확대해 11.53%로 전체 지분 중 10% 이상을 보유하게 됐다.아울러 HK이노엔의 경우 5.04%에서 8.29%로 3.25%로 큰폭의 확대를 결정했다.이처럼 지분을 축소한 곳은 1% 수준의 지분을 축소했으나, 확대한 곳은 큰 폭으로 지분을 늘려, 성장가능성이 큰 기업에 대한 투자를 확대한 것으로 풀이된다.한편 이번에 지분을 확대한 기업의 경우 국민연금공단이 단순투자목적으로 지분을 보유한 기업으로, 현재 일부 일반투자 등으로 지분을 확보한 기업에 대해서는 변동이 공시되지 않았다.특히 국민연금공단이 이미 다수의 제약사 지분을 확보하고 있다는 점에서 연초 추가적인 변동 역시 가능한 상황이다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 제약사들이 3월 정기 주주총회를 통해 의학 분야에서 전문성과 네트워크를 갖춘 이른바 의대 석학을 사외이사로 영입하기 위해 총력전을 펼치고 있다.제약사 대다수가 자신들의 특화 부분 입지를 강화하기 위한 수단으로 명의 모시기에 열을 올리고 있는 것. 석학들이 가진 상징성에 더해 그들이 의료계에서 쌓은 인맥을 활용하기 위한 방안이다.14일 제약업계에 따르면, 3월 중으로 한미약품, 대웅제약, HK이노엔 등 주요 상장 제약‧바이오 기업들이 정기 주주총회를 개최할 예정이다. 이들 기업은 주총을 통해 사외이사 재선임 혹은 신규선임 안건을 상정할 예정으로 큰 이변이 없는 한 그대로 통과될 가능성이 유력하다.취재 결과, 상장 제약‧바이오 기업들 중심으로 의료계에서 이름만 대면 알만한 주요 석학들이 사외이사 후보에 이름을 올린 것으로 파악됐다.우선 한미약품의 경우 사외이사 후보로 연세의료원장을 역임한 바 있는 윤도흠 성광의료재단 의료원장(신경외과)을 추천했다. 윤도흠 의료원장은 연세의대 출신으로 아시아태평양경추학회 회장, 대한척추신경외과학회 회장 등을 역임한 바 있다. 연세대의료원장 및 의무부총장의 임기를 마치고 지난 2021년 정년퇴임한 바 있다.왼쪽부터 윤도흠 전 연세의료원장, 김용진 서울의대 교수, 문병인 이대여성암병원장.대웅제약은 서울대병원 김용진 교수(순환기내과)를 사외이사 후보로 추천했다. 김용진 교수는 서울대병원 의료혁신실장, 대외협력실장을 역임한 바 있다. 두 제약사 모두 소위 빅5로 불리는 초대형병원과 인연을 가진 의료계 인물을 사외이사 후보로 추천한 셈이다.  아울러 동화약품은 세브란스병원 김광준 교수(노년내과)를 사외이사 재선임 안을 주주총회에 상정하기로 했다. 김광준 교수는 연세의료원 내에서 디지털헬스실 정보보안센터장을 맡고 있으며 분당서울대병원과 함께 세브란스병원이 대표적으로 운영 중인 '노년내과'에서 노인 및 노년기 질환, 노인 대사성질환 진료를 펼치고 있다. 영진약품은 기존 사외이사였던 김붕년 서울대병원 교수(소아청소년과) 재신심 안과 함께 고영엽 조선대병원 교수(순환기내과)를 신임 사외이사 후보로 추천했다. 고영엽 교수는 현 고혈압학회 부회장으로 활동 중이다.신약 개발 기업인 메드팩토는 대한남성과학회 학회장을 역임한 바 있는 서준규 아산충무병원 비뇨의학과장을 신임 사외이사 후보로 추천하는가 하면 고려제약은 박홍준 수지정형외과의원 원장을 사외이사로 추천하는 안건을 주주총회에 상정하기로 했다.이와 함께 주요 제약‧바이오 기업들도 기존 의사 출신 사외이사를 재신임하는 안건을 주주총회에 상정하기로 했다.HK이노엔은 이화여대 의무부총장 겸 의료원장을 역임한 바 있는 문병인 이대여성암병원장(외과)을, 현대약품은 이병인 일산차병원 진료교수를 사외이사로 재신임하는 안건을 주주총회때 상정할 예정이다.파미셀 역시 유병무 아주의대 교수(내과)와 한승경 우태하‧한승경 피부과 대표원장을 각각 사외이사로 재신임하는 안건을 올리기로 했다.익명을 요구한 한 국내사 임원은 "제약사의 사외이사 임명은 해당 기업의 지향점을 보여준다"며 "의료계 분야에서 석학을 사외이사로 임명해 해당 치료제 시장에서의 영향력을 확대하고자 하는 것"이라고 강조했다. 그는 "다만, 최근 약가인하 이슈와 함께 제약업계의 경영 효율화 요구가 맞물리면서 대형로펌 혹은 경영 전문가를 사외이사로 임명하는 것이 더 많다"며 "의료계 인사의 사외이사 임명이 이전에 비해 눈에 띄게 줄었다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자영진약품과 파마리서치가 정부가 인증하는 혁신형 제약기업에서 제외된다.자료 사진.보건복지부는 지난 달 30일 이 같은 내용을 골자로 한 '혁신형 제약기업 인증현황 고시 일부 개정' 사실을 공지했다.혁신형 제약기업은 보건복지부가 '제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법'에 따라 2012년부터 신약 연구 개발 실적이 우수한 기업들을 인증하는 제도다. 선정된 기업은 복지부로부터 연구 개발(R&D), 세제 혜택 등을 제공받는다.이를 위해 복지부는 신약 개발 중심의 산업 생태계를 조성하기 위해 기업의 매출액 대비 연구 개발 비중을 일정 수준 이상으로 책정했는지, 리베이트 혹은 사회적 책임 등의 결격 사유가 없는지 등을 인증 요건으로 두고 있다.또한 연구 개발 활동의 혁신성 및 인적·물적 투입 자원의 우수성, 기술적·경제적·국민 보건적 성과의 우수성, 기업의 사회적 책임 및 윤리성 등을 평가하는 등 인증 기준도 매우 까다롭다.이 가운데 새롭게 공개된 인증현황에 따르면, 영진약품과 파마리서치가 대상에서 제외됐다. 지난 달 30일까지 유효기간 만료에 따른 것으로 풀이된다. 반면, 같은 날까지 유효기간 만료를 앞뒀던 코아스템, 파미셀, 테고사이언스 등은 유효기간이 연장되며 혁신형 제약기업 지위를 유지하게 됐다.

메디칼타임즈=문성호 기자기존 항암 치료법 대안으로 대두된 국내 암 치료용 백신을 개발하기 위해 맞춤형 급여모형 도입이 필요하다는 의견이 제시됐다.혁신신약으로 여겨지는 만큼 기존 체계와는 다른 별도의 모형이 필요하다는 뜻이다.한국보건산업진흥원은 14일 '암 치료용 백신 현황과 전망' 보고서를 공개하면서 이 같은 필요성을 제기했다.암 치료용 백신은 면역항암제의 일종으로 암 병력이 있는 환자의 암 예방과 암 치료에 같이 사용할 수 있는 것을 목적으로 하는 의약품이다. 면역항암제 중 표적항암제에서 파생된 암백신의 일종으로 백신 역할 이외에도 치료제의 역할을 동시에 할 수 있는 백신이다. 보고서에 따르면, 전 세계 암 백신 시장 규모는 오는 2027년 73억 300만 달러 규모로 성장이 예상된다. 이 중 암 치료용 백신의 점유율은 예방용 백신의 약 10분의 1 수준이지만, 2020년 기준 약 10.3%에서 2027년 약 12.3%로 비중이 확대될 것으로 전망된다. 자료 출처 : 보건산업진흥원 '암 치료용 백신 현황과 전망' 보고서국내 암 백신 시장 역시 2020년 2937만 달러 수준에서 2027년에는 6864만 달러에 도달해 12.9%의 연평균 성장률을 기록할 것으로 예측된다. 이 가운데 국내 제약‧바이오기업들도 해당 시장을 눈 여겨 보고 의약품 개발에 열중하고 있다.대표적으로 제넥신과 애스톤사이언스, 파미셀 등 5개사가 개발을 위한 임상을 진행 중이다.특히 제넥신은 환자의 자궁경부세포에 전기천공법으로 플라스미드 DNA를 전달하는 방식의 DNA 백신을 암 치료용 백신으로 임상을 진행하고 있다. 애스톤사이언스는 머신러닝을 이용한 가상환경과 면역학‧생물학 연구를 통해 최적화된 항원과 항원결정기를 발굴하는 'Th-Vac Diocovery 플랫폼'을 활용해 백신을 개발하는 기업으로 암 치료용 백신 총 7개의 파이프라인을 구축했다. 진흥원은 암 치료용 백신은 차세대 새로운 기술을 기반을 둔 미래 유망 분야로 여겨지는 만큼 국가적인 체계적인 지원을 통한 선제적인 접근이 필요하다고 설명했다.가령 첨단 융합 신약 지원, 임상 시험 비용 지원 등의 R&D 지원 및 세액 공제 지원 등이 필요하다는 것이다. 동시에 선제적인 건강보험 등재를 위한 모형 개발도 선행돼야 한다고 조언했다.보고서를 통해 진흥원은 "치료용 항암 백신은 혁신신약으로 맞춤형 급여모형 도입이 필요함에 따라 선제적 약제 등재방식의 체계를 마련하고 이를 약가 제도에 도입해야 한다"며 "대체 약제가 없는 경우, 위험분담제 또는 경제성평가 면제특례 형식으로 보험급여 및 가격을 결정하므로 혁신신약에 대한 별도의 약가 체계가 필요하다"고 평가했다.이어 "치료용 항암 백신에 대한 정식 승인 기준 및 절차 필요하다"며 "조건부 허가 제도 등을 통해 제품의 상용화 및 대중화 할 수 있는 지원 제도도 고려해야 한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 제약사들이 3월 정기 주주총회를 통해 의학 분야에서 전문성과 네트워크를 갖춘 이른바 의대 석학을 사외이사로 영입하기 위해 총력전을 펼치고 있다.제약사 대다수가 자신들의 특화 부분 입지를 강화하기 위한 수단으로 명의 모시기에 열을 올리고 있는 것. 석학들이 가진 상징성에 더해 그들이 의료계에서 쌓은 인맥을 활용하기 위한 방안이다.자료사진. 본 사진은 기사의 이해를 돕기 위한 것입니다.10일 제약업계에 따르면, 3월 중으로 녹십자홀딩스, 일동제약, 셀트리온 등 주요 상장 제약‧바이오 기업들이 정기 주주총회를 개최할 예정이다. 이들 기업은 주총을 통해 사외이사 재선임 혹은 신규선임 안건을 상정할 예정으로 큰 이변이 없는 한 그대로 통과될 가능성이 유력하다.취재 결과, 상장 제약‧바이오 기업들 중심으로 의료계에서 이름만 대면 알만한 주요 석학들이 사외이사 후보에 이름을 올린 것으로 파악됐다.우선 녹십자홀딩스의 경우 분당차병원 성형외과 김석화 교수를 사외이사로 '재선임'하는 안건을 상정했다. 소아성형외과학의 세계적 권위자인 김 교수는 이전 서울의대 교수로 어린이병원장을 거치는 등 의료계에서 큰 족적을 남긴 인물이다.제약업계에서는 김 교수가 녹십자홀딩스가 '사내 부속의원' 설립‧운영하는 하는 과정에서 직‧간접적으로 관여할 것으로 전망한다.왼쪽부터 분당차병원 김석화 교수, 삼성서울병원 김원석 교수, 한양대병원 유대현 교수, 제주한라병원 고영혜 병리과장, 서울의대 김붕년 교수, 서울아산병원 채희동 교수, 세브란스병원 송시영 교수,  우태하‧한승경 피부과 한승경 원장, 가톨릭대 여의도성모병원 박원명 교수, 서울의대 임춘수 교수. 해당 의료계 인사들은 국내 제약사 사외이사 후보에 이름을 올렸다.다른 제약‧바이오기업들은 자신들이 중점적으로 추진 중인 치료제 개발 분야에서 이름 있는 의료계 석학을 영입하는데 집중했다.셀트리온은 기존 사외이사로 선임됐던 의료계 주요 인사를 재선임하는 동시에 새로운 인물도 영입하기로 하고 작업을 진행 중이다. 우선 삼성서울병원 혈액종양내과 교수로 국내 최초 병원 내 'CAR T-세포치료센터' 설립을 이끈 김원석 교수와 대한류마티스학회 이사장을 지낸 유대현 한양의대 교수를 사외이사로 재선임하는 안건을 올렸다.여기에 대한병리학회 부회장을 지낸 제주한라병원 고영혜 병리과장이 신임 사외이사 후보로 추천됐다. 영진약품은 대한소아청소년정신의학회 이사장으로 활약 중인 서울의대 소아청소년과 교수를 신규 사외이사 후보로 추천했으며, 채희동 서울아산병원 산부인과 교수는 일동제약 신규 사외이사 후보에 이름을 올렸다.크리스탈지노믹스는 지난해 12월 국내에서 췌장암 치료제 임상시험을 활발히 하고 있는 세브란스병원 송시영 교수를 사외이사로 선임했다. 참고로 송시영 교수는 크리스탈지노믹스가 췌장암 1차 치료제로 개발 중인 '아이발티노스타트(Ivaltinostat)'의 임상시험 총 책임자를 맡고 있다.파미셀은 연세대 의대를 거친 후 개원의로서 대한피부과의사회장과 연세의대 동창회장 등 다양한 방면에서 활약한 한승경 우태하‧한승경 피부과 원장을 사외이사로 추천했다. 마지막으로 한국파마는 정신과 전문 치료제 개발에 열을 올리고 있는 만큼 정신건강의학과 관련 다양한 연구를 통해 수많은 발자취를 남긴 가톨릭대 여의도성모병원 박원명 교수를 사외이사 후보로 추천했다.  동시에 만성콩팥병 및 사구체질환 관련 치료의 권위자인 서울의대 신장내과 임춘수 교수도 한국파마 신임 사외이사 후보에 이름을 올렸다. 참고로 임춘수 교수는 차기 대한신장내과학회 이사장으로도 내정돼 향후 활발한 활동을 예고하고 있다. 다만, 제약업계에서는 이전보다 사외이사로 진출하는 의료계 인사 수가 감소했다는 의견이 지배적이다. 최근 국내사들 중심으로 벌어지고 있는 법적 소송 이슈와 경영 효율화 필요성에 따라 법조계 및 회계전문가의 사외이사 임명이 대부분이라는 평가다.익명을 요구한 한 국내사 임원은 "제약사의 사외이사 임명은 해당 기업의 지향점을 보여준다"며 "의료계 분야에서 석학을 사외이사로 임명해 해당 치료제 시장에서의 영향력을 확대하고자 하는 것"이라고 강조했다.그는 "다만, 최근 약가인하 이슈와 함께 제약업계의 경영 효율화 요구가 맞물리면서 대형로펌 혹은 경영 전문가를 사외이사로 임명하는 것이 더 많다"며 "의료계 인사의 사외이사 임명이 눈에 띄게 줄었다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=강윤희 위원 최근 의약품 등의 조건부허가 제도를 법률로 상향해 정비하고, 중앙약사심의위원회를 거쳐 조건부허가를 할 수 있도록 약사법 일부개정안이 입법예고됐다. 2년 전 국정감사에서 문제가 됐던 리아백스주의 경우 해외 임상3상에서 실패한 약을 중앙약사심의위원회도 거치지 않고 조건부허가가 난 점을 생각하면 법률 개정은 타당하겠다. 그런데 만약 중앙약사심의위원회 자체가 문제가 많다면 어떻게 할 것인가? 법률 개정은 아무 소용이 없고, 도리어 조건부허가가 악용되는 사례만 늘어날 수도 있을 것이다. 예를 들어 작년 중앙약사심의위원회를 거쳐 조건부허가된 국내 폐암치료제의 경우 필자가 판단하기에 조건부허가로 부적절하다고 생각돼 회의록을 살펴보니, 참석한 위원 중에 실제 임상에서 폐암 환자를 진료하는 의사는 1명도 없었고, 회의 내용 또한 조건부허가의 쟁점을 매우 부실하게 다루었다. 그러므로 이 시점에서 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심)의 문제점을 살펴보고자 한다. 첫째, 중앙약심의 독립성이 담보되지 않고 있다. 이 부분이 가장 심각한 문제이다. 중앙약심이 약무에 관한 최고 심의위원회임을 고려할 때 약심은 독립적으로 운영이 돼야 한다. 그런데 필자가 식약처에 일하면서 약심의 독립성에 의구심이 들었다. 약심 위원 풀 자체가 약심에서 알음알음 섭외한 사람들이다. 그렇기 때문에 위원 풀 자체가 상당히 제한적이다. 이렇다 보니 약심 회의에 참석하는 의원이 채 10명이 안될 때가 대부분이고, 그마저도 안될 때에는 심의를 요청한 식약처(평가원 포함)에 의원 추천을 요청할 때도 있었다. 예를 들어 인보사의 조건부 허가 때 1차 회의에 참석한 대부분의 전문가들(7명 중 6명)은 인보사 허가를 반대했다. 그런데 2차 회의에 새로운 위원들이 참여하면서 결과가 뒤집어졌다. 1차 회의의 압도적인 결과에도 불구하고 2차 회의는 누구의 요청으로 했으며, 2차 회의에 새롭게 참석한 위원들은 누가 추천한 위원들이었을까? 이래서 중앙약심이 식약처의 거수기나 다름없다는 평가를 받게 되는 것이다. 둘째, 첫째와도 관련이 있는데, 중앙약심 회의에 식약처 직원이 대거 참석한다는 점이다. 미국이나 유럽에도 중앙약심과 유사한 위원회가 있지만, 이 위원회에 행정기관의 직원은 그 사람이 해당 분야의 전문가일지라도 전혀 토론에 참여할 수 없다. 이는 토론의 전문성과 독립성을 위한 것이다. 그런데 우리나라는 식약처 직원이 대거 참석도 하고 토론에도 참여하고 있다. 인보사 중앙약심 회의록이나 최근 조건부 허가된 폐암 치료제의 회의록을 살펴보면 식약처 직원이 상당히 결론을 유도하는, 또는 이미 조건부허가를 전제로 발언하는 내용들을 찾아볼 수 있다. 셋째, 중앙약심의 회의 과정이 투명하게 공개되지 않는다. 미국 FDA의 경우 중앙약심과 유사한 위원회의 회의 과정은 생중계된다. 어떤 위원이 어떤 근거로 찬성을 하고, 반대를 하는지가 공개된다. 그러므로 회의에 참석하는 위원들은 과학자로서의 양심과 전문성을 가지고 의견을 얘기하게 된다. 그런데 우리나라 중앙약심은 생중계는 커녕 회의록조차 매우 부실하다. 거의 모든 회의록에서 발언한 사람을 공개하지 않는다. 이런 수준이니 익명의 댓글과 무슨 차이가 있겠는가? 자신의 발언이 공개된다고 생각할 때 회의 자료도 충실하게 요청하게 되고, 충분한 고민을 하고 참석하게 될 것이다. 넷째, 회의 위원장을 대부분 연장자로 결정한다는 점이다. 게다가 회의 위원장은 중립적인 위치를 취해야 함에도 불구하고, 자산의 의견을 말하는 경우가 있다. 이렇게 되면 연장자의 의견에 반한 의견을 젊은 전문가들이 적극 내기가 어렵고, 위원장의 견해대로 회의가 흘러가기 쉽다. 다섯째, 이 부분도 매우 중요한데 중앙약심이 의결기구가 아니라는 점이다. 그래서 중앙약심의 심의에서 분명한 반대의사가 표시됐다고 해도, 식약처는 그저 그것은 참고하는 사항이라고 하는 경우가 있다. 예를 들어 파미셀의 줄기세포치료제가 정해진 재심사 사례를 채우지 못했을 때 중앙약심은 허가를 취소해야 한다는 의견을 냈으나, 식약처는 도리어 재심사 사례를 낮추어 주고 허가를 유지시켜 주었다. 이럴려면 중앙약심을 할 필요가 뭐가 있겠는가? 그러므로 중앙약심은 의결기구가 돼야 한다. 미국이나 유럽 모두 유사한 심의위원회는 찬성과 반대 투표를 통해 과반수로 의결하는 구조를 가지고 있다. 중앙약심은 식약처의 부족한 전문성, 공정성 등을 보완할 수 있는 중요한 심의기구이다. 그런데 그저 중앙약심이 식약처의 거수기나 다름이 없는 작금의 상황은 통탄할 일이다. 그러므로 중앙약심의 독립성, 전문성을 보장하는 방향으로 수정되지 않는다면 관련된 약사법 개정 등은 아무 의미가 없을 것이다. ※칼럼은 개인 의견으로 본지 편집방향과 일치하지 않을 수 있습니다.

메디칼타임즈=이인복 기자 "서울에서 부산을 잇는 고속도로를 만들겠다는 방향성은 분명히 맞다. 하지만 지금의 상황은 대전에서 한번, 대구에서 한번 트랙이 끊어져 있는 꼴이다. 이 길을 이어주지 않으면 첨바법은 반쪽짜리일 뿐이다." 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 이른바 첨바법이 시행된지 50여일. 기대감을 안고 법 시행을 기다리던 의학자들과 바이오기업들이 하나 같이 입을 모아 던진 말이다. 미래 의료, 첨단 의료로 불리며 주목받던 재생의료를 막고 있던 빗장이 풀렸지만 현장의 반응은 아직까지 물음표로 가득하다. 규제와 지원이 양대 축이지만 지금까지는 규제만이 가득하다는 것이 이들의 공통된 설명. 미국과 유럽, 일본 등의 사례를 상당 부분 차용했지만 가장 중요한 '경제 논리'가 빠져 있다는 것이 이들의 지적이다. 방향성은 맞지만 길을 잘못 닦고 있다는 것이다. 첨바법 시행 50일 시작은 창대 진행은 거북이 걸음 실제로 첨바법은 의학계는 물론 바이오기업들의 큰 기대를 안고 수년의 진통 끝에 지난 8월 마침내 닻을 올렸다. 첨바법 시행에도 재생의료의 한계는 여전하다는 지적이 많다. 그동안 관련법의 미비로 임상에 한계가 있었던 재생의료 등을 드디어 환자에게 적용할 수 있도록 빗장이 걷힐 수 있다는 기대감에 법안 시행 전부터 관심을 모았던 것이 사실. 이로 인해 첨바법이 논의되던 시점부터 큰 기대감을 안고 있던 바이오 기업들은 일제히 환영의 뜻을 보이며 적극적인 투자와 개발을 공언했다. 강스템바이오텍부터 메디포스트, 파미셀 등 이미 관련 분야를 개척하던 기업들은 물론이고 세포 보관 기업이던 한 바이오와 SCM 생명과학 등도 사업 계획을 공표하며 일제히 첨바법이 마련한 장으로 뛰어든 것이다. 각 대학병원들도 기대감을 드러내며 발빠르게 대응에 나섰다. 이 분야에 먼저 자리를 잡은 차병원 그룹이 재빠르게 선점 효과를 노렸고 한림대의료원도 바이오솔루션과 협약을 맺으며 재생의료 분야에 시장 진출을 선언했다. 이처럼 첨바법에 큰 기대감을 갖고 시작한지 50여일. 이들은 여전한 기대감을 가지면서도 초기에 가졌던 의욕은 상당 부분 꺾여 있는 모습이다. 법안은 시행이 됐지만 속도를 내기에는 트랙이 불완전하다는 이유다. 줄기세포치료제를 개발중인 A바이오기업 관계자는 "일단 대부분의 과정들이 의료기관의 주체로만 가능하다는 점에서 재생의료와 관련해서는 지금 상황에서 우리가 할 수 있는 것들은 많다"며 "그나마 바이오의약품에 대한 신속 심사 등은 기대할 만 하지만 두개의 법이 범벅이 되어 있어 어느 것이 되고 어느 것이 되지 않는지 모호한 상황"이라고 털어놨다. 실제로 현재 첨바법 상 재생의료의 연구와 임상의 주체는 정부의 허가를 받은 의료기관으로 국한하고 있다. 또한 대상도 희귀, 난치성 질환으로 한정된다. 재생의료의 문턱을 낮춘 것은 분명하지만 그 문턱안에는 의료기관 외에 존재하지 못하는 환경이 만들어진 셈이다. 이에 대해서는 바이오기업 뿐만이 아니라 의료기관들도 답답하다는 목소리를 내고 있다. 의료기관의 힘만으로 연구와 임상을 끌어가기에는 역부족이라는 것. 이대로라면 개발과 임상에 한계가 있을 수 밖에 없다는 지적이다. B대학병원 연구부원장은 "지금 상황이라면 병원에서 관련 연구를 진행하고 기업에 기술 이전 한 뒤 다시 용역을 받아 임상을 진행하라는 프로세스로 보인다"며 "한번에 갈 수 있는 길을 여러번 돌아가야 하는 셈"이라고 지적했다. 이어 그는 "이미 GMP 등 시설과 인적 인프라, 자본을 갖춘 기업이 연구 단계부터 들어와야 탄력이 붙는데 이를 장려한다는 입장만 있고 실질적인 지원책이나 구체적 시스템이 없는 상황"이라며 "일부 의료기관이 아예 자체 GMP를 갖추겠다고 나선 것도 이러한 답답함에서 비롯된 것 아니겠냐"고 덧붙였다. 경제 논리 빠진 첨바법 대학병원도 기업도 '답답' 이처럼 첨바법 시행에도 의료기관과 기업 모두 답답한 속내를 드러내는데는 이번 법안에 '경제 논리'가 빠져 있다는 점에 있다. 결국 자본이 흐르지 않고 있다는 의미. 의료기관과 기업 모두 첨바법의 한계에 답답한 마음을 호소하고 있다. 안전성을 확보하기 위한 고육지책이라 하더라도 연구자와 의료기관, 기업이 유기적으로 움직일 수 있는 통로가 원활하지 않다는 비판이다. B대병원 연구부원장은 "비단 재생의료가 아니더라도 새로운 약물이나 치료법 개발에는 막대한 자본이 필수적으로 동반된다"며 "기대 이익을 본 기업이 돈을 내고 연구자들과 의료기관이 이를 기반으로 연구를 이어가며 성과를 공유하는 선순환 구조가 필수적이라는 의미"라고 설명했다. 그는 이어 "지금 첨바법에는 이러한 필수적인 구조가 제대로 정립되지 않은데다 재생의료 분야는 오히려 막혀있다는 느낌"이라며 "고속도로를 뚫겠다면서 중간중간 신호등을 넣고 비포장 도로를 넣어놓은 셈"이라고 덧붙였다. 첨바법 상 적용 분야를 희귀, 난치성 질환으로만 한정한 것에 대해서도 가능성을 제한하고 있다는 지적이 나온다. 재생의료나 바이오의약품 등이 말기 암이나 만성 질환, 피부 미용 등에서의 활용 기대감이 높은 것과는 대비되는 방향성이기 때문이다. 결국 막대한 자본을 들여 치료제 등을 개발해야 하는 상황에서 대상이 희귀, 난치성 질환으로만 한정된다면 기술 개발에 제동이 걸릴 수 밖에 없다는 지적이다. 이미 줄기세포치료제를 임상 시험중인 C바이오기업 관계자는 "세계적인 제약사들이 고속 성장할 수 있었던 배경은 항암제와 당뇨 등 만성 질환에 대한 오리지널 신약을 개발했기 때문"이라며 "이 과정속에서 희귀, 난치성 질환 약제들이 나오는 것이 일반적"이라고 전했다. 그는 이어 "시작부터 희귀, 난치성 질환 약만 개발하라 한다면 어느 기업이 이 분야에 뛰어들겠느냐"며 "돈을 벌 기회를 주고 여기서 번 돈으로 필수 의약품 분야에 투자하라는 것이 맞는 수순 아니겠냐"고 반문했다. 안전성과 신뢰가 발목…경제 논리 적용 한계점 하지만 이처럼 '경제 논리'가 첨바법 속으로 스며들기에는 한계가 있다는 의견도 만만치 않은 상황이다. 바이오기업들은 첨바법에 경제 논리가 빠진 부분을 지적한다. 일단 첨바법 논의 단계부터 시민사회단체나 종교단체들의 반발이 있었다는 점이 한계점이다. 이들은 도덕, 윤리적 문제에 더해 인체 유래 원료를 통해 환자를 실험체, 실험 대상으로 삼는다고 지적하고 있다. 수년간의 논란 끝에 첨바법 시행 대상을 희귀, 난치성 질환으로 한정한 배경에도 이 이유가 크게 작용했다. 적어도 인체 유래 원료를 통한 재생의료를 상업적으로는 이용하지 않는다는 사회적 합의가 이뤄진 셈이다. 다만 바이오의약품 부분에서는 허가 자료를 미리 제출받아 단계별 사전 심사를 진행하는 맞춤형 심사와 다른 합성 의약품보다 먼저 심사를 진행해주는 우선 심사를 얻어냈다. 또한 2상에서 안전성과 유효성을 입증하면 3상 임상시험을 전제로 먼저 허가를 내주는 조건부 허가 등도 마찬가지로 상당한 특혜에 속한다. 그러나 이러한 조건부 허가 제도 또한 여전한 논란에 휩쌓여 있다. 우리나라는 물론 해외 사례에서 도출되는 재생의료, 바이오의약품의 부작용과 유효성 논란 때문이다. 실제로 미국에서만해도 지난해말을 기준으로 약 800개 이상의 유전자 및 세포 치료제 임상시험이 진행중이며 매년 200여개씩 그 수가 늘고 있지만 유효성과 안전성을 입증해 상용화된 제품은 CAR-T 세포치료제 등 손에 꼽을 정도다. 하지만 이마저도 안전성 논란이 여전하다. 국내에서도 강스템바이오텍과 네이처셀, 파미셀 등이 잇따라 이 분야에 도전장을 던졌지만 역시 고배를 맞았다. 그러던 가운데 코오롱생명과학의 인보사 사태가 터지면서 첨바법 시행을 앞두고 찬물을 끼얹었다. 현재 상황에서 의료기관과 기업들이 원하는 '경제 논리'가 끼어들이 힘든 이유다. 식약처, 하위 법령 통해 정비 계획…전문가들 "신뢰 바탕 법 개정 추진해야" 이에 대해 식품의약품안전처 등 정부는 강화된 시행규칙 등 하위 법령을 통해 이를 철저하게 통제하겠다는 방침이지만 이에 대해서도 논란이 많다는 점에서 잡음은 여전하다. 전문가들은 사회적 합의를 통한 법 개정을 제언하고 있다. 최대 30년까지 첨단바이오의약품에 대한 장기추적조사를 실시하고 실시간 이상 사례 조사 분석을 진행하며 연구 승인 단계부터 이러한 시스템을 갖춘 곳에 한해 적용하겠다는 입장이지만 이 또한 현실과 괴리가 있다는 지적이 이어지고 있는 이유다. 앞서 언급한 A바이오기업 관계자는 "결국 이러한 장기추적조사의 책임이 기업으로 전가될텐데 어느 기업이 이러한 부담을 안고서 무리하게 희귀, 난치성 질환 치료제를 개발하겠느냐"며 "또한 우리나라에 과연 연구 승인 단계부터 이를 만족할 수 있는 의료기관이 몇개나 있는지 의문"이라고 꼬집었다. 전문가들의 의견도 일맥상통한다. 하루 빨리 이처럼 산발적으로 흩어져 방황하고 있는 인프라를 한 곳으로 모을 수 있는 제도적 장치가 필요하다는 제언이다. 연구자와 의료기관, 기업을 잇는 가교가 필수적이라는 것. 모두가 하루 빨리 노력해야 할 과제라는 지적이다. 또한 정부와 기업, 연구자, 병원, 환자, 시민단체간에 재생의료와 바이오의약품에 대한 사회적 합의와 신뢰를 이끌어 내는 것이 무엇보다 중요하다는 입장을 내고 있다. 인하대학교 박소라 재생의료전략연구소장(의학전문대학원장)은 "일단 법 자체에는 재생의료 분야의 특징을 담아 협업의 조건을 명시한 조항들은 있지만 아직까지 우리나라에서 연구자와 의료기관, 기업간에 이러한 협력을 해보지 않아 제대로 이해하지 못하는 부분도 있는데다 모호한 부분들로 인한 한계도 분명하다"며 "하지만 이같은 협력 체계가 이뤄지지 않고서는 재생의료 분야는 결코 산업으로 발전할 수 없는 만큼 반드시 극복해야 하는 과제"라고 제언했다. 이어 그는 "이렇듯 일정 부분 한계가 있는 법안이 나오게 된데는 법의 남용을 우려하는 목소리가 컸기 때문"이라며 "하지만 이미 법이 시행된 만큼 현재 법 체계 안에서라도 정부와 기업, 연구자와 의료기관, 환자, 시민단체 간에 신뢰를 회복하고자 하는 노력을 이어가며 사회적 합의를 유도해야 한다"고 주문했다. 이렇듯 현재 마련된 법안으로는 첨바법의 취지가 제대로 진행될 수 없는 만큼 이러한 신뢰회복을 기반으로 당초 법 제정의 목적을 찾아가야 한다는 의견. 우선 연구자와 의료기관, 바이오기업 간의 네트워크나 파트너쉽을 구축하기 위해 노력하는 한편, 나아가 재생의료가 실제 환자에게 유용하게 쓰여질 수 있도록 법 개정 등을 도모해야 한다는 의견이다. 박소라 소장은 "당초 첨바법이 마련된 중요한 취지 중의 하나가 줄기세포, 면역세포치료를 받기 위해 일본과 중국으로 넘어가는 환자들에게 국내에서 기회를 제공하고자 하는 것"이라며 "하지만 현재 법의 테두리 내에서는 이 부분이 해결되지 않는 만큼 신속한 법 개정은 피할 수 없는 수순"이라고 지적했다. 아울러 그는 "결국 앞서 언급한 신뢰를 바탕으로 법을 개정하며 본래 취지를 찾아가야 한다는 것"이라며 "또한 재생의료를 국가 경제 원동력이 되는 산업으로 발전시키기 위해서는 정부 부처들이 통합된 국가 전략을 도출하는 거버넌스의 통합이 절실히 요구된다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 올해 8월, 국내에서 첫 발을 뗀 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨바법)'. 첨단치료제 인허가 관리전략의 일환으로 태동한 해당 재생의료 관련 법제도의 큰 틀은, 이미 십수년전 미국 및 유럽지역에서 도입 및 운용되기 시작했다. 진료현장이나 실험실적 연구분야에서 다양하게 얻어진 임상데이터들을 근거로 축적해, 상업적 개발로까지 연결시키거나 '치료기술화(化)'시킨다는 것이 당시 본제도의 목적이기도 했다. 무엇보다, 제약산업 분야 저분자화합물을 비롯한 항체 바이오의약품, 면역치료제, 줄기세포 치료제 등과 관련한 의료기술적 진보가 빨라지면서 경제 선진국을 중심으로 한 시장선점경쟁이 불붙기 시작한 것이다. 현재 글로벌 시장에서 운용되는 첨바법의 공통된 특징은, 첨단치료제의 '임상연구'와 '임상시험'을 이원화된 트랙으로 구분지어 관리한다는 대목이다. 얘기인 즉슨, 임상연구와 상업용 인허가 작업을 투트랙(Two track)으로 각기 분리해 제도를 운영한다는 것. 때문에 인간의 세포 및 조직, 장기를 대체하거나 재생시켜서 원래의 기능을 할 수 있도록 복원시키는 최신 의료기술을 통칭하는 '첨단재생의료'에 관한 법제도는, 당시 정의와 분류기준을 만드는데에만 상당한 시간이 걸렸다. 기존 의약품 및 의료기기와 달리 살아있는 세포를 주요 재료로 활용하기 때문에, 작용기전이 복잡해 단순 비임상 등을 통한 안전성이나 유효성을 객관적으로 평가하기 어려웠고 의료시술과의 연관성도 결코 무시할 수 없었기 때문이다. '임상연구 관리'와 '제품 인허가' 투트랙 전략 공통분모 첨단 재생의료 관리제도의 도입이 가장 빨랐던 곳은 유럽(EU)지역이었다. 2007년말 유럽의 관련 법 제정 공표 이후 일본과 미국이 각각 2014년과 2016년도에, 서로 이름은 다르지만 미래의료 혁신기술로 지칭되는 재생의료 법제도를 신설했다. 재생의료 법제도 동향을 살펴보면, 먼저 유럽은 2007년 11월 살아있는 세포나 조직을 치료 목적으로 인체에 사용하는 행위가 기존의약품 및 의료기기를 사용하는 것과 다르다는 점을 고려해 'Regulation 1394/2007/EC'를 제정하면서, 질병 치료 또는 예방 등을 위해 살아있는 유전자, 세포, 조직 등을 인간에게 사용할 목적으로 만들어진 첨단치료제재를 뜻하는 'ATMP(Advanced Therapy Medicinal Product)' 범주를 새롭게 정의했다. 결과적으로, 첨단치료제들을 별도로 규제하기위해 '병원면제제도(Hospital Exemption)'를 도입 운용하기 시작한 것이다. 이어 일본은 2014년 11월, '재생의료 등 안전성 확보 등에 관한 법률'을 제정했다. 직전년인 2013년도 재생의료연구를 비롯한 개발 및 상용화에 이르는 종합적인 정책을 추진하기위해 임상연구와 자유진료를 관리하는 '재생의료법'을 만들면서 기존 약사법의 명칭을 '의약품, 의료기기 등의 품질, 유효성 및 안전성 확보 등에 관한 법률'로 변경하고, 재생의료제품의 정의를 추가한 것이 특징이다. 미국의 경우, 2016년 12월 '21세기 치유법(21st Century Cures Act)'을 만들면서 FDCA(Food, Drug, and Cosmetic Act)에 세포치료, 치료적 조직공학 제품, 인간 세포 및 조직 제품, 복합제품 등이 포함되는 새로운 의약품 분류로 '재생의료치료(Regenerative Medicine Therapy, RMT)'를 정의하고, 관련 치료기술은 인허가 단계를 거쳐서 첨단재생의료치료제를 의미하는 'RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy)'으로 품목허가를 받게 했다. 제도를 부르는 명칭에는 차이가 있지만, 재생의료 기술을 투트랙으로 관리하겠다는데 공통점은 명확했다. 유럽은 병원면제제도 아래에서 임상연구를 관리하고, 제품 인허가 작업은 ATMP 임상시험을 통해 진행하는 것이다. 일본 또한 임상연구 및 자유진료의 경우엔 후생성의 관리에 놓이고, 제품 인허가는 인허가기관인 PMDA(Pharmaceuticals and Medical Device Agency)에서 '재생의료제품 조건부 허가제도'를 적용시킨다. 미국 역시 21세기 치유법에서 재생의료치료(RMT)와 첨단재생의료치료제(RMAT)로 이원화 관리전략을 운영하고 있다. 재생의료 치료제 경쟁 활발, 세포치료제 분야 상업적 임상 몰려 이러한 첨단 재생의료 정책 및 법·제도의 도입은, 지난 십여년간 실제 산업분야에 상당한 영향력을 나타내는 분위기다. 환자와 산업적 측면을 모두 고려했을때 현존하는 치료법이 없는 환자들에게 치료기회를 제공할 수 있다는 점과, 장기적으로 축적해놓은 임상연구 데이터(Real World Data, RWD)를 치료제재의 효능을 입증하거나 보험급여 결정에도 중요한 근거로 활용하고 있기 때문이다. 미국 재생의료산업협회가 발간한 2016년 12월 정기 보고서에서도 변화는 시작됐다. 산업 분류에 따라 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학치료제 등의 관련 핵심기술을 바탕으로 하는 치료제 산업은 56%를 차지했다. 더불어 치료제 기반산업으로 세가지 영역에서 '툴 및 플랫폼 개발기업' '바이오뱅킹' '서비스기업' 이 각각 19%, 13%, 12% 순으로 조사된 것. 여기서 바이오뱅킹에는 줄기세포 및 지방조직, 제대혈, 인체조직 등을 수집, 저장, 유통하는 분야가 포함됐으며, 서비스기업에는 비임상 및 임상시험 대행기업(CRO)과 생산공정 개발 및 생산 대행기업(CMO 및 CDMO), 인허가 및 상용화 대행, 자문 기업 등이 해당됐다. 미국 및 유럽, 일본 등 관리제도가 본격 시행된 기간인 2007년부터 2017년까지의 임상시험 현황에서도 변화는 두드러졌다. 무엇보다 세포치료제 및 줄기세포치료제 분야에 상업적 임상이 집중된 상황이기는 하다. 해외 임상시험의 경우 세포치료제가 67%, 세포유전자치료제 12%, 조직공학치료제 11%, 유전자치료제 9%를 차지했으며, 국내는 줄기세포치료제(56%)에 이어 세포치료제(26%), 유전자치료제(17%), 조직공학치료제(1%) 순으로 조사된 것이다. 제도시행 이후 "2015년 기점, 유전자 세포치료제 등 글로벌 경쟁 본격" 상업적 임상연구들이 몰려있는 '세포제조 기반산업' 분야에는 경쟁이 치열한 만큼, 실질적인 결과물이 이미 다양하게 도출되고 있다. 제품상황을 파악해볼 수 있는 'Cell Expansion Technologies and Global Markets(BCC 리서치)'가 발간한 2015년도 조사 보고서를 보면, 재생의료와 신약개발, 임상진단 각 분야에 재생의료 시장은 2014년, 2015년, 2020년 각각 31억 달러, 36억 달러, 79억 달러로 지속적으로 증가세를 기록하고 있다. 특히 신약개발 분야는 당해년도 각각 26억, 30억, 70억 달러로 성장했으며, 임상진단에서는 17억, 20억, 49억 달러로 높은 성장률을 기록한 것. 이에 따라, 첨단 재생의료 치료제시장에 상용화 경쟁도 빨라졌다. 2011년 7월 국내기업인 파미셀이 자가골수유래 줄기세포치료제(MSC)인 'Cellgram-AMI'로 급성심근경색에 허가를 받은데 이어, 메디포스트가 '카티스템(Cartistem)'으로 2012년 1월 연골손상 분야, 안트로젠이 자가지방유래 MSC인 '큐피스템(Cupistem)'으로 크론병에 각기 허가를 끝마쳤치면서 우위를 점하는 듯했다. 그런데, 이러한 경쟁 양상은 2015년 이후 글로벌 바이오벤처기업을 비롯한 다국적제약기업들이 가세하면서 더 치열해졌다. 2015년 이후부터는 CAR-T 치료제 등 유전자조작 세포치료제를 비롯한 다양한 제품이 글로벌 허가작업을 진행하면서 본격 경쟁구도를 만든 것이다. 실제, 유럽지역에서는 Chiesi가 개발한 'Holoclar' 품목이 각막손상에 첫 줄기세포치료제로 등극하면서 2015년 2월 시판허가를 마쳤다. 또 2015년 9월 일본 JCR의 'TEMCELL HS'와 Terumo의 'HeartSheet' 품목이 각각 이식편대숙주병과 중증 심부전에 허가작업을 끝마치기도 했다. 이후 2016년 4월 다국적제약기업인 GSK가 자가 CD34+세포를 이용하는 '스트림벨리스(Strimvelis)'로 ADA 중증복합면역결핍증 치료제로 처방권에 진입했으며, 노바티스가 개발한 CAR-T 치료제 '킴리아'가 2017년8월 CD19-유전자조작 자가 T세포를 활용한 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL)에 허가를 받았다. 이밖에도 길리어드의 CAR-T 치료제 '예스카타'가 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포 림프종에 2017년 10월 허가를 받았으며, 일본에서는 작년 1월 Nipro가 'Stemirac'이 자가골수유래 MSC 치료제로 척수 손상 환자에서 승인을 획득한 상황이다. '억' 소리나는 치료제 비용 부담 과제, 해외 "안전성 관리 시스템 구축 집중" 이렇듯 상용화 작업이 빨라지면서 안전성 관리방안과 비싼 치료제 비용이 과제로 던져졌다. 시판허가를 받은 재생의료제품 대다수가 높은 가격대를 형성하고 있어, 연구개발 단계부터 가격경쟁력을 고려한 개발전략이 필수로 꼽히는 것이다. 일부 국가에서 첨단 재생의료관리법을 통해 시장에 진입한 스트림베일스, 예스카타, 럭스튜나(LUXTURNA) 등이 각각 한화 4억원에서 9억원 수준으로 상당히 비싼 가격이 책정됐기 때문. 이와 관련해 국내와 보험체계가 유사한 영국 국립보건임상평가연구소(NICE)는 길리어드의 CAR-T 치료제인 예스카타에 대해 2018년 8월 부정적 가이드라인을 발표하면서 적정 가격을 초과했다는 입장을 밝힌 바 있다. 이후 제약사측과의 협의를 통해, 영국NHS는 길리어드와의 제조협약을 체결하고 1년에 최대 200명의 환자들 대상으로 NHS와 길리어드와의 상업협정을 맺고 '항암제기금(Cancer Drugs Fund)'의 지원을 받을 수 있도록 승인한 사례를 짚어볼 필요가 있다. 한편 제도의 도입이 빨랐던 해외지역의 경우도, 안전성 관리 방안에도 지속적인 문제지적이 나오는 상황이다. 암 및 희귀질환 등 중대질환에 대한 혁신의약품을 신속처리하기 위한 제도의 특성상 법의 오남용 우려 등이 제기되는 탓이다. 일본의 경우 임상연구 및 임상시험 사례가 급증하면서 재생의료 서비스의 안전관리 시스템이 강화될 필요성에 공감해 '재생의료 안전성 확보법'을 시행한 것도 주목할 부분이다. 그럼에도 2014년 11월 후생노동성 법 시행 이후 임상연구(후생노동성)는 2016년, 2017년, 2019년 3월 기준 각각 재생의료 관련 법 시행이전인 2012년 65건에서 99건, 124건, 145건으로 늘었으며 임상시험(PMDA) 역시 4건에서 35건, 68건, 68건으로 모두 증가했다. 미국국립보건원(NIH) 또한 2019년 4월 '유전자치료 가이드라인(NIH GUIDELINES FOR RESEARCH INVOLVING RECOMBINANT OR SYNTHETIC NUCLEIC ACID MOLECULES)을 새롭게 공표하면서 "유전자치료에 위험(Risk) 구분에 따라 심사를 달리한다"는 안전성 조건을 추가로 내놓았다. 유전자치료 연구를 시행하는 기관에 IBC(Institutional Biosafety Committee)를 설치해 연구계획서에 대한 기관 내 심사 및 감독을 담당하도록 했으며, 기관에 전문관리자인 'BSO(Biological Safety Officer)'를 배치해 유전자치료 연구의 진행과정을 감독하고 위험을 관리하도록 명령한 것이 핵심이다. 무엇보다 인간 대상 유전자치료 연구의 경우엔 기관생명윤리위원회(IRB) 승인을 추가적으로 받아야 한다는 점을 적시했다. 이에 대해 업계 관계자는 "최근 산업계 분위기가 첨단 신기술에 대한 현재 논의는 네가티브 규제나 규제 샌드박스와 같은 규제 외관에 대한 것으로 한정돼 있지만 구체적 방식과 절차에 대한 내용적 측면의 논의가 필요할 것"이라고 내다봤다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 파미셀이 정부지원을 통해 수입에 의존하는 진단키트 분자진단 원료의 제조 및 대량 생산 기술 개발에 나선다. 파미셀은 7일 '분자진단에 사용 가능한 데옥시뉴클레오사이드트리포스페이트(dNTP)의 제조 기술 개발 및 핵산추출시약의 대량 생산 기술 개발'이 '2020년 범부처전주기의료기기연구개발사업' 과제에 선정됐다고 밝혔다. 총 연구비는 13억원이며, 연구기간은 올해부터 2022년 12월까지다. 최근 코로나19로 인해, 전세계적으로 수요가 급증한 분자진단은 세포 내 분자 수준의 변화까지 빠르게 검출할 수 있어 정확한 초기진단을 가능하게 한다. PCR(유전자 증폭법) 기반 분자진단키트는 환자의 검체로부터 핵산(DNA 및 RNA)을 추출하기 위한 시약과 유전자 합성을 위한 dNTP 등의 원료로 구성돼 있다. 회사 관계자는 이번 과제 취지에 대해 "최근 세계 진단시장에서 다국적기업들이 분자진단 원료 물질의 독과점을 강화하면서, 국내 진단키트 기업들이 가격 인상 부담 및 공급 부족 현상을 겪고 있다"며 "코로나19는 물론, 새로운 팬데믹으로부터 국민을 보호하기 위해서라도 원료의 제조 및 대량 생산 기술의 국산화가 시급하다"고 설명했다. 이어 "당사는 이미 dNTP와 핵산의 기초물질인 뉴클레오시드를 상업 생산하여 글로벌기업들에게 납품하고 있다"면서 "이러한 기초물질에서 공정을 추가 개발하여 분자진단에 직접 사용되는 원료 물질인 dNTP를 생산하면 기존 대비 부가가치가 10배 이상 상승한다. 이로 인해 신규 매출 증가가 기대된다"고 덧붙였다. 파미셀의 뉴클레오시드는 글로벌 기업들과 20년간 지속돼 온 거래를 통해 고순도의 품질을 인정받고 있다. 특히 올해는 코로나19 팬데믹에 따른 수요 증가로, 2019년 약 4.5톤이었던 뉴클레오시드의 생산량이 2020년에는 8톤까지 증가할 것으로 예상하고 있다. 한편 글로벌 리서치 기업 Industry Experts에 따르면, 2019년 기준 글로벌 분자진단 시장규모는 2024년 190억 달러(한화 약 23조)까지 성장할 것으로 전망되며 국내 시장규모는 2024년 3.2억 달러(한화 약 4000억)에 이를 것으로 분석되고 있다.

메디칼타임즈=메디칼타임즈 작년 식약처는 파미셀 셀그램-LC에 대한 조건부허가를 반려했다. 이에 대해 파미셀은 식약처를 상대로 행정소송을 제기했고, 법원은 ‘반려 판단에 기초가 된 사실에 중대한 오류가 있음으로 위법하다’며 반려 처분을 취소하라고 판결했다. 이 뉴스를 보면서 필자는 참 어처구니가 없었다. 식약처 내부 전문가들과 중앙약사심의위원회에 참가한 전문가들이 결정한 내용을 다른 의학전문 단체도 아니고, 법원에서 중대한 오류가 있다고 판결하다니 이 무슨 자다가 봉창 두드리는 소리인가? 필자가 작년에 국회 앞에서 1인 시위한 주요 내용은 식약처에 의사를 더 충원해서 의약품/의료기기 안전성 관리를 제대로 하라는 것이었다. 이 중 한가지는 식약처에 의사가 부족하기 때문에 의약품/의료기기 허가(NDA)에 의사가 거의 관여를 하지 못하고 있다는 점이다. 이는 매우 큰 문제이다. 미국 FDA의 경우 NDA의 최종 승인을 위해서는 의사가 평가한 환자에게 미치는 유익/위해성 밸런스(benefit/risk balance)가 필수적이며, 여러 결정권자의 의견이 엇갈릴 경우에는 의사의 결정에 따라 허가 여부가 결정된다. 그런데, 우리나라는 의사가 허가에 거의 관여를 하지 않음으로 인해서 사실상 FDA(미국), EMA(유럽), PMDA(일본) 등 선진 규제기관에서 이미 허가를 받은 약물은 사실상 심사가 필요 없을 정도로 다 허가가 되고 있고(이럴바엔 그냥 가교 데이터와 품질 심사만 해서 허가라도 빨리 내주는 것이 환자를 위한 것이다), 국내에서 신약으로 허가되는 약물은 국내용 허가로 전락하고 있다. 그런데, 한가지 식약처에서 의사가 허가 심사에 관여하고 있는 분야가 세포치료제 분야이다. 이 분야에는 국내 신약이 많기 때문에 해외에서 허가받은 자료가 없으므로, 의사가 참여하여 임상적인 평가를 하고 있다. 당연히 파미셀 셀그램-LC 또한 식약처의 임상심사위원이 임상적인 평가를 했으며, 해당 임상심사위원은 동료 임상심사위원들에게 의견을 물어보기 위한 동료평가(peer review)를 요청하여 필자도 참가한 바 있다. 그 때 동료평가에 참가한 식약처 근무 의사들은 만장일치로 허가는 부적절하다, 즉 환자에게 미치는 안전성/유효성이 입증되지 않았다고 판단했다. 이 치료제의 조건부허가가 적절한지는 최종적으로 중앙약사심의위원회에서 논의되었다. 이 회의에는 서울아산병원 소화기내과 임영석 교수, 삼성의료원 소화기내과 최문석 교수, 가톨릭의대 기능성세포치료센터 오일환 교수 등 의학전문가들과 약학 전문가들이 참석하였고, 이 회의에서도 만장일치로 조건부허가는 부적절하다고 판단했다. 즉, 식약처 내부 전문가들과 모든 전문가들이 이 치료제의 조건부허가가 부적절하다고 만장일치로 판단했는데, 도대체 왜 법원은 반려 처분을 취소하라고 판결했을까 도무지 이해할 수가 없다. 한 언론사에서 정리한 판결문에 따르면 중앙약심에 참석한 위원들의 전문성이 부족했다고 하는데, 서울아산병원/삼성의료원/가톨릭의대 등의 교수들이 전문성이 부족하단 말인가 참으로 해괴망칙한 얘기이다. 치료제의 허가에 있어서 해당 질환의 환자들에게 도움이 되는지를 판단하려면 당연히 해당 질환의 환자들을 보는 전문가가 참여하는 것이 마땅한 것이고, 임상교수 2명은 모두 간질환에 있어서는 국내 명의에 해당하는 분들인데, 두 교수님들은 명예훼손으로 법원을 고발하시기 바란다. 또 그 판결문에 따르면 유효성 평가자료를 미수용한 점이라는데, 이 부분은 동료평가에서도 논의가 되었고, 중앙약심에서도 집중적으로 논의된 내용이었으며, 결론은 이 지표가 부적절하다는 것이다. 조건부허가는 임상2상만으로 허가를 하게 되는데, 이 때 비교적 짧은 기간만 유효성 관찰을 하기 때문에, 실제 중요한 환자의 생존기간이라든지 환자의 간기능 향상 지속 기간이라든지 이런 부분을 충분히 관찰하지 않고, 대리평가변수(surrogate endpoint)를 관찰하게 되는데, 이 대리평가변수가 실제 환자에게 중요한 지표를 대리할 수 있는가가 항상 중요한 논의의 대상이 된다. 해당 임상시험에 사용된 Laennec score system 점수는 조직학적 개선으로 환자의 생존율과 관련이 있지 않으며, 생존율과 관련이 있다고 확립된 지표인 Child-pugh와 MELD score는 통계적 유의성을 입증하지 못했다. 또 Laennec score 는 범주형 지표인데 이를 연속형으로 변환하여 평가하는 것은 통계기법상 심각한 오류이다. 아마도 FDA에서 심사했다면 데이터 및 통계 검증 단계에서 이미 실패했을 것이다. 또, 임상시험계획서에 명시하지 않은 지표를 후향적으로 분석한 결과는 다음 임상시험에나 참고할 사항이지, 허가에는 적용할 수가 없는 것이다. 이 외에도 임상시험 디자인 및 결과에 여러 문제가 있었지만 생략하겠다. 식약처가 조건부허가에 있어서 이렇게 제대로 된 전문성으로 적절한 판단을 한 경우를 필자는 별로 본 적이 없다. 우리가 알다시피 인보사 때는 중앙약사심의위원회 1차 회의에서 7명 중 6명이 조건부허가를 반대했음에도 불구하고, 2차 회의를 열어 조건부허가를 통과시킴으로서 그 사단이 난 것이다. 식약처 부실행정의 민낯은 오히려 부실하게 심사하여 조건부허가를 내 준 치료제 쪽에 가보면 많을 것이다. * 본 칼럼은 본 매체의 편집방향과 무관한 전문가 의견임을 알려드립니다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 국내 항암면역세포치료제가 전립선암과 난소암을 적응증으로 첫 상업화 임상에 진입한다. 26일 파미셀(005690, 김현수 대표)은 식품의약품안전처로부터 항암면역세포치료제 두 건에 대한 상업화 임상 1상을 승인받았다. 해당 치료제는 전립선암 치료제인 'Cellgram-DC-PC(셀그램-디씨-피씨)'와 난소암 치료제 'Cellgram-DC(셀그램-디씨)'다. 이번 1상임상은 Cellgram-DC-PC의 경우 전립선암 환자 10명을 대상으로, Cellgram-DC는 난소암 환자 10명을 대상으로 서울아산병원에서 실시한다. 파미셀의 두 치료제는 특허화된 기술로 골수혈액에서 분화시킨 수지상세포를 이용한 항암면역세포치료백신이다. 백신의 원리는 인체의 면역기능을 활성화해 종양을 치료하는 것으로, 직접적인 종양제거를 위하여 투여하는 치료제와 달리 부작용이 적은 것이 특징. 특히 주성분인 수지상세포는 면역 체계에 암세포를 인지시켜 면역 반응을 유도하는 세포로서 적은 용량으로도 높은 항암효과를 기대할 수 있다는 평가다. 회사 관계자는 "실제로 비임상 시험 결과, 마우스 암 치료 모델을 통해 자사의 수지상세포 백신이 기존 수지상세포 백신 보다 높은 치료 효과를 보인 것을 확인했다"고 말했다. 그러면서 "암세포는 인체가 세균이나 바이러스처럼 침입자로 빠르게 규정짓지 못해 초기 발견이 쉽지 않다"며 "수지상세포가 중요한 이유는 정상세포 속에 숨어있는 암세포의 특징을 인지하여 면역세포를 교육시키고 암세포를 공격할 수 있게 하는 역할을 하기 때문"이라고 설명했다. 파미셀은 현재 항암면역세포치료백신 개발을 보건복지부 '2016년 첨단의료기술개발사업' 과제와 과학기술정보통신부 '2020년 바이오의료기술개발사업' 세부과제를 통해 진행 중이다. 파미셀은 "정부 과제를 바탕으로 상업화 임상에 돌입하는 만큼 보다 집중적인 연구를 통해 제품화 시킬 수 있도록 최선의 노력을 다 할 계획"이라고 덧붙였다. 한편 파미셀은 기존 수지상세포 기반 항암면역세포치료제가 가졌던 배양 한계 등을 극복한 특허기술도 지니고 있다. '조혈줄기세포를 수지상세포로 분화'시키는 특허를 비롯 수지상세포 기반 항암면역세포치료제 제조를 위해 수지상세포의 전구세포인 단핵구의 수득율을 높이기 위한 '단핵구 제조방법' 특허, 그리고 '진세노사이드 Rg3를 유효성분으로 포함하는 차세대 수지상세포 제조방법'에 대한 특허 등을 보유하고 있다.

메디칼타임즈=이창진 기자 코로나19 치료제 및 백신개발 범정부 지원단은 6일과 7일 서울 중구 보건산업혁신창업센터에서 코로나19 치료제‧백신 개발기업 심층 상담을 진행한다고 밝혔다. 복지부 노홍인 보건의료정책실장이 주재한 회의 모습. 관계부처 합동으로 열리는 심층 상담에는 노홍인 복지부 보건의료정책실장과 과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 중소벤처기업부, 식품의약품안전처, 금융위원회 국과장 및 코로나19 치료제·백신 개발기업이 참여할 예정이다. 이번 심층 상담은 지난 4월 24일 출범한 범정부 지원단 논의에 따라 코로나19 치료제·백신 등 개발기업에 대한 속도감 있는 지원을 위해 마련됐다. 현재 치료제 분야 14개사와 백신 분야 7개사를 중점 지원 후보군으로 설정하여 개발 현황, 기업 지원 수요 등을 파악 관리 중이다. 신약 재창줄 분야는 이뮨메드, 파미셀, 일양약품, 부광약품, 한국유나이티드 제약, 셀리버리, 카이노스메드 등이, 신약 분야는 셀트리온, 코미팜, 노바셀테크놀로지, 유틸렉스, 엔지켐생명과학, GC녹십자, 퓨처메디신 등이 백신 분야는 진원생명과학, 바이오포아, LG화학, 제넥신 스마젠, 지플러스생명과학, SK바이오사이언스 등 총 21개사이다. 심층 상담은 연구개발(R&D), 규제, 금융 등 개별 기업별 애로 사항을 한자리에서 종합적으로 분석, 원스톱으로 해결하기 위해 마련되었으며, 기업별 상담 일정에 따라 관계부처 담당자들이 함께 상담에 나선다. 정부는 심층 상담에서 기업들이 요청하는 사항들을 최대한 신속하게 조치할 예정이다. 사전 서면조사를 통해 파악한 애로사항은 후보물질 유효성 평가 시설(BL3, GMP) 이용, 기존에 신청한 임상시험계획에 대한 신속심사 및 예정된 임상시험에 대한 사전 상담 요건 완화, 개발 컨설팅 요청, 치료목적 사용승인 요청, 완치자 혈장 채혈 규제 완화 요청, 임상시험․개발․생산 등을 위한 R&D 및 금융자금 지원 확대 요청 등이다. 범정부 지원단 산하에 설치된 기업 애로사항 해소 지원센터 확대 개편도 추진한다. 현재 한국보건산업진흥원(원장 권덕철)에 기업 애로사항 해소 지원센터를 설치하여 국내 치료제‧백신 등 개발기업 애로사항 접수 창구로 운영하고 있으나, 앞으로는 고위공무원을 책임자로 한 유관기관 합동조직으로 확대 개편할 예정이다. 복지부 관계자는 "관계부처와 유관기관이 센터에 파견 근무함으로써 기업 지원이 더욱 종합적이고 신속하게 이루어지도록 할 계획"이라고 말했다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 파미셀(대표 김현수)은 동종 중간엽 줄기세포치료제 '셀그램-AKI(Cellgram-AKI)'을 코로나 환자에게 투여한 결과 세 명중 두 명의 환자가 회복됐다고 27일 밝혔다. 회사 관계자는 "셀그램-AKI 투여 환자 세 명은 모두 치료제 투여 직전까지 급성호흡곤란증후군(ARDS) 상태로 저산소증이 지속돼 기관삽관과 기계적 환기를 했을 만큼 상태가 매우 위중했다"며 "첫 번째, 세 번째 투여환자는 단 1회 투여만으로 호전돼 안정된 상태를 유지하고 회복하고 있다. 다만 두 번째 투여환자는 급속도의 폐렴 악화 상태에서 치료제를 투여한 경우로 끝내 회복되지 못하고 패혈증으로 사망했다"고 설명했다. 파미셀 측은 우리나라에서는 다행히 정부의 적극적 방역대책으로 코로나19 중증환자가 지속적으로 감소하는 추세로 식약처의 신속한 셀그램-AKI 승인에도 지금까지 많은 환자에게 치료제를 제공하진 못했으나, 장기적인 대처 측면에서 셀그램-AKI의 사용이 계속 가능할 수 있도록 유지하겠다는 입장이다. 특히 현재 국내 발병이 많이 줄어 중증 환자가 계속 감소하고 있지만, 아직도 중환자실에는 적지 않은 환자들이 인공 호흡기 등의 생명 유지 장치를 사용하고 있다. 여기서 줄기세포치료제는 초기 악화시에 사용을 시작하는 것이 높은 치료효과를 기대하는 상황이다. 하지만 오랜기간 중환자실에 머무르며 폐기능이 상당히 손상되거나 다발성 장기부전 환자들이라도 줄기세포의 특성상 여러 장기의 기능을 회복시킬 수 있기 때문에 담당의사가 요청시 공급한다는 계획이다. 파미셀은 담당의사 요청 즉시 병원 기관 윤리위원회(IRB)에 승인이 필요한 서류를 발송하고 지원하여 신속하게 치료제가 공급될 수 있도록 할 예정이다. 한편 최근 중국과 이스라엘, 미국 등에서도 코로나19 환자 치료에 줄기세포를 사용하여 치료에 성공한 다수의 임상결과 및 논문을 발표되면서 줄기세포치료제에 대한 관심이 계속되고 있다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 파미셀(005690, 대표 김현수)은 코로나19 긴급 치료지원을 위한 동종 중간엽 줄기세포치료제 셀그램-AKI(Cellgram-AKI)를 한국식품의약품안전처로부터 '치료목적 사용승인'을 받았다고 30일 밝혔다. 회사 관계자는 "코로나19 중증환자들에게 줄기세포치료의 혜택을 제공하기 위해, 지난 9일 한국식약처에 치료목적 사용승인을 신청했다. 생명이 위급한 환자들을 위해 신속히 검토를 완료해 준 식약처에 감사드린다"며 "셀그램-AKI는 서울아산병원에서 임상 1상 중에 안전성을 확인하였고, 줄기세포의 항염증 작용을 통해 코로나19 환자에서 나타나는 사이토카인 폭풍으로 인한 증상악화를 막는데 분명히 도움을 줄 것으로 기대한다"고 말했다. 이어 "Cellgram-AKI는 동종 줄기세포치료제로써 코로나바이러스 감염으로 자가 줄기세포는 배양이 불가능하여 동종의 줄기세포를 사용할 예정이며, 이러한 동종 줄기세포치료제는 처방 후 신속히 환자에게 투입할 수 있는 장점이 있다"고 덧붙였다. 파미셀은 연세대학교 원주세브란스기독병원 등지에서 다수의 코로나19 환자에게 셀그램-AKI를 정맥 투여할 계획이다. 셀그램-AKI는 본래 신장의 급성신손상을 막기 위한 동종 중간엽 줄기세포치료제이나, 중간엽줄기세포는 세포 재생 및 면역학적 조절능력을 발휘하여 전신에 강력한 항염증 반응효과를 일으키기 때문에 코로나19 치료에도 효과적일 수 있다. 현재와 같은 갑작스런 이종간 감염으로 발생하는 사이토카인 폭풍에 의한 중증 폐렴(ARDS)은 예측할 수 없는 팬데믹(세계적 대유행)에 의하여 일어난다. 그래서 통상적인 임상시험 절차를 거칠 수 없으며, 파미셀은 준비된 동종 줄기세포치료제로 치료적 사용 계획서를 제출하여 환자를 치료하려 하는 것이다. 실제로 최근 중국에서는 코로나19 환자 치료에 중간엽줄기세포를 사용하여 치료에 성공한 다수의 임상결과 및 논문을 발표했다. 특히, 국제학술지 'Aging and disease'는 중간엽 줄기세포가 면역조절능력으로 코로나19 환자의 폐기능을 2일만에 상당히 개선시켰으며 10일만에 7명중 2명의 일반환자와 1명의 중증환자를 회복 및 퇴원시켰다고 밝혔다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 줄기세포 치료제 전문 개발사인 '파미셀'이 항암효과를 가진 차세대 수지상세포 제조방법으로 특허를 취득했다. 2일 파미셀(005690,김현수대표)은 ‘진세노사이드 Rg3를 유효성분으로 포함하는 차세대 수지상세포로의 성숙화 유도용 조성물 및 이를 이용한 차세대 수지상세포 제조방법’에 대한 특허를 취득했다고 밝혔다. 파미셀은 이미 항암면역세포치료제 제조를 위해 '조혈줄기세포를 수지상세포로 분화'시키는 특허 기술을 보유하고 있으며, 이번 특허는 기존 수지상세포와 달리 혈액내 1% 이하로 존재하며 강력한 항원 소개기능을 갖는 것으로 알려진 특별한 형태의 수지상세포를 분화 및 증식시켜 수지상세포 기반 차세대항암면역치료백신을 제조하는 기술에 관한 것이다. 파미셀 관계자는 "앞서 임상시험계획(1상) 승인을 위해 식품의약품안전처에 신청한 전립선암과 난소암 치료제에 금번 특허 기술이 적용되었으며, 특허 취득이 완료됨에 따라 상업화에 더욱 박차를 가하겠다"고 말했다. 아울러 회사는 "다른 난치성 암종인 췌장암에 대한 임상시험도 준비중에 있으며, 이번 특허 취득으로 파미셀이 개발하는 셀그램-디씨(Cellgram-DC)가 암치료를 위한 다양한 파이프라인으로 확장 가능한 플랫폼 기술로 자리매김 할 것으로 기대한다"고 덧붙였다. 한편 파미셀을 비롯한 국립암센터, GC녹십자랩셀, GC녹십자셀, 셀리드, JW크레아젠 등 13개 회원사가 참여하는 세포기반 면역치료제 개발협의체(Cell-Based Immunotherapy Expert Group·Cell-BIG)가 작년 9월 창립 총회를 열고 활발한 사업을 진행 중이다.